自身免疫性疾病是一类由免疫系统错误攻击自身健康组织和器官引发的疾病，典型表现为慢性炎症和组织损伤。这些疾病已经成为全球药物市场上仅次于肿瘤学的第二大治疗领域。根据Frost & Sullivan的预测，到2030年，全球自身免疫性疾病药物市场的规模将达到1760亿美元，主要原因是自身免疫性疾病的发病率持续上升以及对新疗法的迫切需求。为促进自身免疫性疾病治疗研究的进展，MILE米乐专注整理不同自身免疫性疾病的药物靶点信息并进行详细分类，以助您及时把握药物研发的动态。

一、骨与关节相关疾病

类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis，RA）是一种慢性、对称性的炎症性自身免疫性疾病，主要影响关节，导致疼痛、肿胀和晨僵，甚至可能导致关节功能障碍或丧失。全球约有1%的人口受到此病影响，女性的发病率为男性的2至3倍。目前，RA的治疗手段主要包括非甾体抗炎药（NSAIDs）、病情改善抗风湿药物（DMARDs）和皮质类固醇等。近年来，一些新型TNF抑制剂和小分子药物（如JAK抑制剂）显示出显著治疗效果，为反应不佳的患者带来新希望。

强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis，AS）主要影响脊柱关节，虽然过去被认为男性患病率较高、病情严重，但 recent 研究显示其在男女间发病率差异不大。AS是一种高度遗传性疾病，与HLA-B27基因紧密相关。近年的有效疗法，如TNF抑制剂和小分子JAK抑制剂，在改善患者症状和功能方面取得了显著成效。同时，这些治疗手段也被认为有助于预防结构性损伤。

银屑病关节炎（Psoriatic Arthritis，PsA）与银屑病相关，是一种慢性炎症性关节炎，可能影响外周关节、脊柱和肌腱。约20%的银屑病患者会并发银屑病关节炎。近年来，PsA的临床药物研发取得显著进展，TNF、IL-17、IL-21等抑制剂，以及托法替布等JAK抑制剂在改善症状和延缓疾病进展方面发挥了重要作用。

二、皮肤疾病

银屑病（Psoriasis，Ps）是一种慢性、复发性的自身免疫性皮肤病，主要特点是皮肤细胞过度增殖导致表面形成红色斑块和银白色鳞屑。它的发病与遗传、免疫失调及环境因素密切相关，影响全球约2-3%的人口，并与银屑病关节炎及心血管疾病等系统性疾病相关。银屑病的疗法正在迅速发展，许多靶向药物，如抗IL-23A单克隆抗体Guselkumab和TYK2抑制剂Deucravacitinib，已被证明能有效减轻疾病严重程度。

系统性硬皮病（Systemic Sclerosis，SSc）以皮肤和内脏器官的纤维化为特征，患者可能表现出皮肤增厚、硬化及重要器官受损。研究主要集中在免疫反应的调节及纤维化的缓解，靶向CD19、CD20及TGF-β等关键分子正在成为研究热点。

三、系统性疾病

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种慢性自身免疫疾病，表现为全身性炎症和对细胞核成分的自身抗体产生。此病在妇女中更为常见，症状包括面部蝶形红斑、关节痛等。治疗方面，除了生物制剂，如贝利尤单抗和阿尼鲁单抗，针对特定靶点的小分子药物也在研发中。

多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）主要影响中枢神经系统，患者常表现为疲劳和运动障碍。治疗手段包括单克隆抗体和小分子抑制剂，旨在减轻炎症并保护髓鞘。正在开发以改善患者预后和延缓疾病进展的个性化治疗方案。

四、神经肌肉疾病

重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是影响骨骼肌的神经肌肉疾病，患者因免疫系统攻击乙酰胆碱受体而导致肌肉无力。最新研究显示抗FcRn单克隆抗体Rozanolixizumab和抗Complement C5单克隆抗体Eculizumab在缓解MG症状方面取得显著效果。

五、其他疾病

克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）和溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）是两种主要的炎症性肠病，目前已有多种生物制剂获批，在临床中表现出显著疗效。克罗恩病的药物包括抗TNF药物和JAK抑制剂等，溃疡性结肠炎则可使用靶向特定炎症通路的疗法。

1型糖尿病（Type 1 Diabetes，T1D）是一种会导致胰岛素绝对缺乏的慢性自身免疫疾病，主要由T细胞介导。当前的靶向免疫治疗和新药物正旨在改善疾病进程并恢复胰岛素分泌。

MILE米乐致力于推动自身免疫性疾病的科研进展，持续关注前沿的药物研究与开发，为患者提供更有效的治疗选择。